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Década passada, o imunologista holandês Jacques (Sjaak) Neefjes empenhou-se trazer de volta um medicamento contra o câncer que não ⚽️ estava disponível na Europa desde 2004

Por mais de uma década, o imunologista holandês Jacques (Sjaak) Neefjes tem se esforçado para ⚽️ trazer de volta um medicamento contra o câncer que não estava disponível na Europa desde 2004. "Ainda estou atônito de ⚽️ que um composto que poderia ter ajudado milhares de pessoas foi retirado do mercado", diz Neefjes. Parece haver algo de ⚽️ misterioso sobre o motivo de sua remoção, mas, conforme ele consegue perceber, foi simplesmente por falta de demanda.

A pesquisa mais ⚽️ recente de Neefjes mostra que este medicamento, o aclarubicina, pode melhorar a sobrevida de pessoas com leucemia mieloide aguda (AML) ⚽️ muito mais do que outras formas de quimioterapia. Se tivesse estado disponível na Europa nos últimos 20 anos, Neefjes estima ⚽️ que poderia ter ajudado 100.000 pessoas.

Mas, embora a matemática possa parecer simples, o caminho da pesquisa de Neefjes não foi ⚽️ nada suave. Em seus esforços para ressuscitar a aclarubicina, ele contrabandeou pequenas quantidades da China, encontrou amostras antigas um ⚽️ freezer finlandês e financiou parte de seu trabalho usando uma herança de um MP holandês que foi assassinado há 10 ⚽️ anos.

"Foi uma batalha difícil", diz Neefjes. E ainda não está nem perto do fim. Em seguida, ele precisa produzir quantidade ⚽️ suficiente do medicamento para realizar ensaios clínicos com pacientes de AML na Europa.

Leucemia mieloide aguda (AML)

A AML é um câncer ⚽️ de sangue que a medula óssea produz rapidamente células anormais vez de células sanguíneas saudáveis. A quimioterapia é ⚽️ um tratamento comum, mas os efeitos colaterais de alguns destes medicamentos podem ser bastante graves. Em particular, um grupo de ⚽️ medicamentos de quimioterapia chamados antiantraciclínicos pode causar danos no coração. Isso inclui medicamentos como a doxorubicina e a daunorubicina, que ⚽️ são usados no Reino Unido e na Europa.

"Normalmente, estes medicamentos são administrados apenas quatro ou cinco vezes para prevenir problemas ⚽️ cardíacos", diz Neefjes. Isso pode não ser suficiente para trazer o câncer remissão, então os pesquisadores têm procurado alternativas.

Descobrindo ⚽️ uma alternativa

Em 2013, o estudante de doutorado de Neefjes, Baoxu Pang, descobriu que a doxorubicina funciona de duas maneiras diferentes: ⚽️ ela danifica o DNA e altera a forma como os genes são ligados e desligados. A ligação gênica é principalmente ⚽️ responsável por matar células cancerígenas, enquanto os efeitos colaterais cardiotóxicos estão ligados aos danos no DNA.

A aclarubicina é também um ⚽️ antiantraciclínico e tem sido usada na China e no Japão como tratamento contra o câncer. Em uma viagem à China, ⚽️ Pang obteve uma pequena quantidade de aclarubicina e a levou de volta à Holanda sua bagagem.

De esta pequena amostra, ⚽️ Pang descobriu que a aclarubicina não causa danos no DNA absoluto. Isso significa que ela não teria os mesmos ⚽️ efeitos colaterais cardiotóxicos que outros antiantraciclínicos. Isso sozinho seria um bom motivo para trazer a aclarubicina de volta à Europa, ⚽️ mas eles precisavam de mais evidências – e mais aclarubicina.

Produzindo mais aclarubicina

Neefjes encontrou um pesquisador na Finlândia que havia produzido ⚽️ aclarubicina escala comercial há várias décadas.

"Ela ainda tinha as bactérias necessárias para produzi-la seu freezer", diz Neefjes.

No entanto, ⚽️ não havia financiamento para escalar a produção.

"Não há patente neste composto, então a indústria não está interessada nele", diz Neefjes.

Desde ⚽️ que a patente da aclarubicina expirou, não há incentivo para que as empresas farmacêuticas investam nela, pois qualquer concorrente também ⚽️ está livre para produzir o medicamento. Isso deixa pequenas concessões, caridade e financiamento independente – e para Neefjes, parte da ⚽️ sua financiamento inicial veio de uma fonte trágica e inesperada.

Financiamento inicial

A sogra de Neefjes era a ex-ministra holandesa da saúde ⚽️ Els Borst. Em 2014, ela foi assassinada sua casa devido à sua postura sobre a eutanásia.

Borst foi uma força ⚽️ motriz por trás da legislação holandesa que permite a eutanásia determinadas condições. Ela também foi uma forte defensora dos ⚽️ pacientes ao longo de sua carreira.

Para Neefjes e sua esposa, Andra, usar a herança de Borst para apoiar a pesquisa ⚽️ reviver um medicamento contra o câncer esquecido foi um tributo adequado.

Com a herança de Borst e as bactérias da ⚽️ Finlândia, Neefjes foi capaz de produzir mais aclarubicina na Índia para sua pesquisa na Holanda.

Outra vantagem para o projeto veio ⚽️ 2024, quando Neefjes ganhou o prestigioso Prêmio Holandês Spinoza por sua pesquisa, com um prêmio de €2,5m.

Colaboração e resultados ⚽️ promissores

Enquanto isso, Neefjes também estabeleceu uma colaboração com o clínico Junmin Li Xangai, que vinha usando rotineiramente a aclarubicina ⚽️ para tratar AML.

Os registros de pacientes de Li revelaram que a aclarubicina melhorou a taxa de sobrevida a cinco anos ⚽️ de pacientes de AML 23% comparação com outros medicamentos de quimioterapia.

"Até mesmo o grupo chinês ficou surpreso ao ⚽️ ver os resultados", diz Neefjes. Li ainda não havia analisado os números de seus próprios dados de pacientes.

No entanto, esses ⚽️ dados promissores ainda não são suficientes para trazer a aclarubicina de volta à Europa. Os ensaios clínicos são o próximo ⚽️ passo, e isso pode representar novos desafios, tanto para Neefjes quanto para outros pesquisadores de aclarubicina.

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